最新發布的《血友病治療中國指南（2025年版）》將血友病沿用多年的“預防治療”更名為“規律替代治療”，并確立了其作為臨床常規治療的基石地位。在近日舉行的 “推動規律替代治療：構建血友病全生命周期主動管理”媒體沙龍上，臨床醫學與藥物經濟學專家認為，從藥物經濟學視角來看，“規律替代治療”是降低致殘率、減輕長期社會負擔的最優解，臨床上應助力患者從“被動止血”轉向“全生命周期的主動管理”。

規律替代治療降低血友病致殘風險

近年來，國內血友病診療水平已有長足進步。但長期以來，中國血友病臨床實踐多以“按需治療”為主，即“痛了才治、出血才補”。

中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）臨床首席專家楊仁池教授表示，這種“重治療、輕預防”的傳統模式，使得“保護關節、避免殘疾、預防顱內出血等致命性出血”以及“實現功能性治愈”等治療目標，在臨床上難以落地。國家血友病登記系統數據顯示，我國血友病A患者接受規律替代治療的比例僅為16.22%，血友病B患者比例低至10.8%。這意味著，超過八成的患者仍處于被動應對出血的局面，時刻面臨致殘風險。

中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）臨床首席專家楊仁池教授。

研究發現，如不接受規律替代治療，幾乎所有重型患者以及部分凝血因子活性1%-2%的中間型患者都會存在至少一個靶關節以及不同程度的關節活動受限；另一項單中心隊列研究顯示，到成年后停止規律替代治療的患者，10年后關節情況明顯差于持續規律替代治療的患者。

正是在此背景下，2025版指南對治療分類進行了更新。楊仁池教授解釋稱，“預防治療”一詞在字面上容易產生“預防疾病發生”的歧義，而“規律替代治療”則精準定義了其內涵：通過規律性輸注凝血因子或非因子制劑，以減少出血、維持正常關節和肌肉功能。新指南明確提倡，對于所有重型患者以及反復發生出血的中間型患者，應盡早進行規律替代治療；即使是已有關節損傷的成人患者，也應盡早開始并長期維持三級規律替代治療，以延緩關節損害進展。

長期以來，傳統替代治療依賴于長期高頻的靜脈注射。北京兒童醫院血液病科主任吳潤暉教授提到，對于需終身用藥的患者而言，這意味著數千次的靜脈穿刺，極易導致外周靜脈通路耗竭。而每周兩至三次的輸注頻率，嚴重分割了患者的日常時間，限制了其出行、工作與社交的自由度。

北京兒童醫院血液病科主任吳潤暉教授。

吳潤暉教授認為，以非因子療法為代表的創新治療藥物，突破了頻繁靜脈輸注的局限，將大幅提升了患者的治療依從性。尤其是對于兒童患者，非因子類藥物采用非靜脈穿刺的給藥方法，極大提高了患兒用藥的依從性。

規律替代治療能有效降低遠期支出

在臨床決策中，治療成本往往是阻礙規律替代治療，尤其是成人治療落地的現實壁壘。對此，中國藥學會藥物經濟學專委會委員王海銀提出，必須跳出僅考慮短期藥費支出的局限，要從“全社會角度”和“全生命周期獲益”的視角全面審視這一問題。

在王海銀看來，單純比較直接藥物支出會掩蓋疾病管理的真實成本。按需治療看似在短期內節省了藥費，實則因疾病進展導致的致殘、并發癥處理及生產力喪失，構成了沉重的“間接成本”。僅單次血友病關節置換手術的費用就高達13.7萬元，而規律替代治療通過保護關節，能有效降低這一巨額遠期支出。

從衛生經濟學評價指標來看，規律替代治療具有明確的性價比。研究數據表明，針對中國成人血友病A患者，與按需治療相比，小劑量規律替代治療每多獲得1個質量調整生命年（QALY，有質量的健康生活年），僅需多投入約5.56萬元，這一數值低于中國1倍人均GDP，屬于顯著“具有經濟性”的方案。

此外，研究表明，規律替代治療能將成人患者的年誤工天數從55天降至0天，并將患兒看護者的年誤工天數從40天大幅降至7天。專家強調，這種因誤工或失業造成的間接經濟損失的下降，意味著患者從社會的負擔轉變為貢獻者，這是減輕家庭與社會長期經濟負擔的最優解。

專家共同呼吁，在政策落地層面，應進一步認可創新療法在降低長期致殘率和社會成本方面的價值。通過建立符合藥物經濟學規律的多元保障機制，推動從“被動應對”向“主動管理”的轉型，讓更多血友病患者得以通過規范化治療，真正回歸“正常化”的社會生活。

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