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財(cái)聯(lián)社12月30日訊（編輯 夏軍雄）當(dāng)?shù)貢r(shí)間周四（12月29日），美國制藥商輝瑞公司表示，其用于治療B型血友病的實(shí)驗(yàn)性基因療法在后期研究中達(dá)到了主要目標(biāo)。

血友病是一種罕見的遺傳性疾病，大部分患者是男性。根據(jù)政府?dāng)?shù)據(jù)，美國每10萬男性中有12例A型血友病，而B型血友病的出現(xiàn)概率為每10萬男性中有3.7例。

血友病阻礙了人體制造一種叫做IX因子的凝血蛋白的能力。輝瑞公司的Fidanacogene Elaparvovec療法旨在幫助患者在一次性治療后自行產(chǎn)生IX因子，而按照現(xiàn)有的常規(guī)療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。

輝瑞表示，F(xiàn)idanacogene Elaparvovec療法與標(biāo)準(zhǔn)的凝血因子替代療法一樣有效甚至更好。與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，該藥物將接受治療的患者的年出血率降低了71%，需要治療的出血率降低了78%。

據(jù)悉，輝瑞試驗(yàn)中的7名患者共發(fā)生了14起嚴(yán)重不良事件，其中2起被評估為與治療有關(guān)。

憑借積極的試驗(yàn)結(jié)果，輝瑞的療法有望與CSL Behring AG的基因療法Hemgenix競爭，后者今年11月獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)。

Hemgenix以AAV5為載體，將IX凝血因子傳遞至肝臟中的目標(biāo)細(xì)胞，使得肝臟能夠持續(xù)制造IX凝血因子蛋白。

根據(jù)臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，受試者在接受治療18個(gè)月后仍能穩(wěn)定表達(dá)IX凝血因子，使得年平均出血率下降54%。接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時(shí)耗錢的終生凝血因子注射。然而，這種療法價(jià)格高昂，成本接近350萬美元，是目前全球最貴藥物。

關(guān)鍵詞： 同類療法 基因療法